Nuevo principio activo contra el Alzheimer y el Parkinson camino de convertirse en fármaco
Se ha conseguido financiación para el desarrollo de un nuevo fármaco contra enfermedades neurodegenerativas
24 de febrero de 2014
cerebro
medicamento
Las enfermedades neurodegenerativas son trastornos del sistema nervioso que a menudo progresan lentamente y se caracterizan por la pérdida de capacidades mentales y físicas. El depósito de acumulaciones de proteínas en el cerebro juega un papel importante en el desarrollo de muchas enfermedades neurodegenerativas. Científicos de la Universidad Ludwig Maximilians de Múnich y del Instituto Max Planck de Química Biofísica de Göttingen han logrado desarrollar un candidato a fármaco que puede reducir significativamente la formación de estos depósitos. El ingrediente activo anle138b ahora se desarrollará aún más hasta la madurez del mercado en la spin-off conjunta MODAG GmbH y detendrá enfermedades como el Parkinson, el Alzheimer y Creutzfeldt-Jakob en el futuro. Para ello, MODAG pudo completar con éxito una primera ronda de financiación de hasta ocho millones de euros con la participación de Bavarian Patent Alliance para la Universidad Ludwig Maximilian y la Sociedad Max Planck.
Declaración de guerra contra el Parkinson, el Alzheimer y Creutzfeldt-Jakob: MODAG GmbH planea desarrollar aún más la sustancia activa anle138b contra enfermedades neurodegenerativas hasta la madurez del mercado.
Declaración de guerra contra el Parkinson, el Alzheimer y Creutzfeldt-Jakob: MODAG GmbH planea desarrollar aún más la sustancia activa anle138b contra enfermedades neurodegenerativas hasta la madurez del mercado.
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Las enfermedades neurodegenerativas a menudo se basan en depósitos de proteínas que dañan las células nerviosas. En la enfermedad de Parkinson, los depósitos de proteínas de sinucleína agrupadas en el cerebro son visibles bajo el microscopio. Las etapas preliminares de estos depósitos, los llamados oligómeros, que se componen de varias unidades idénticas, tienen un efecto altamente neurotóxico. El resultado son temblores musculares, trastornos del movimiento y rigidez muscular en humanos. En la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob también se encuentran depósitos de proteína patógena causados por la llamada proteína priónica.
Armin Giese, líder del grupo de investigación del Centro de Neuropatología e Investigación de Priones de la Ludwig-Maximilians-Universität, y Christian Griesinger, Director del Instituto Max Planck de Química Biofísica, junto con sus colegas, han desarrollado un candidato a fármaco que, en pruebas en ratones con Parkinson, muestra el desarrollo de las formas proteicas oligoméricas tóxicas. Por lo tanto, han retrasado la progresión del daño de las células nerviosas hasta un punto que no se había logrado anteriormente y han prolongado la fase libre de enfermedad.
Lo que es nuevo es que el ingrediente activo, llamado anle138b, se dirige directa y específicamente a las formas de proteínas oligoméricas. De esta manera, anle138b previene la acumulación y formación de nuevas formas oligoméricas de proteínas relevantes para la enfermedad en una etapa temprana. El fármaco sintetizado, que se administró a los ratones de prueba con su comida, es muy bien tolerado en dosis terapéuticas y atraviesa la barrera hematoencefálica de manera muy eficiente. De esta manera, logra un alto nivel efectivo en el cerebro a una dosis baja. Los ratones tratados con anle138b viven mucho más tiempo y pueden coordinar sus movimientos mucho mejor que sus congéneres enfermos no tratados, como muestran los resultados de los estudios en animales hasta el momento.
Con anle138b, enfermedades como el Parkinson posiblemente podrían ralentizarse o incluso detenerse en el futuro, ya que los procesos relacionados con la enfermedad se inhiben directamente. Sin embargo, la nueva sustancia no solo fue eficaz en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Los resultados positivos de la investigación de los científicos muestran que anle138b también previene eficazmente la acumulación de grupos de proteínas patógenas en Creutzfeldt-Jakob y que los ratones tratados sobreviven mucho más tiempo. Los resultados en modelos de ratón de la enfermedad de Alzheimer también son alentadores. "Según los resultados del estudio hasta el momento, MODAG me da una gran esperanza de que, junto con un nuevo ingrediente activo, podamos proporcionar la ayuda que necesitan con urgencia los pacientes con Parkinson y Alzheimer a través de una terapia temprana y segura", dice Thorsten Matthias, director general de MODAG. .
La tecnología básica subyacente fue protegida como una invención conjunta de la Universidad Ludwig Maximilian de Munich y el Instituto Max Planck de Química Biofísica y fue autorizada exclusivamente por MODAG. "Nos complace haber podido ayudar a agrupar las competencias de investigación de la Universidad Ludwig Maximilian de Munich y el Instituto Max Planck de Química Biofísica en el campo de la investigación de fármacos en esta prometedora empresa derivada", dice Peer Biskup, Gerente Director de Bayerische Patentallianz GmbH, la agencia de marketing de patentes de las universidades y colegios bávaros. "Además de una excelente experiencia en investigación, MODAG también tiene la experiencia necesaria en desarrollo y un amplio conocimiento empresarial", agrega Astrid Giegold, gerente de puesta en marcha y cartera en Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de Max Planck Society.
MB/HR
