Thu-Thao tuvo que tragar casi 20 comprimidos al día en la fase particularmente grave de su enfermedad. La estudiante universitaria de 20 años padece la enfermedad autoinmune "lupus eritematoso sistémico", o LES para abreviar. Los primeros síntomas fueron dolor en las articulaciones y una erupción roja en la cara cuando tenía 16 años. A esto le siguieron innumerables visitas. al médico hasta febrero de 2017 se estableció el diagnóstico.
Aquí puede encontrar información básica sobre el tema de las enfermedades autoinmunes.
Enfermedad autoinmune rara, lupus eritematoso sistémico
En esta enfermedad autoinmune potencialmente mortal, el sistema inmunológico ataca las células de su propio cuerpo en varios órganos. "En el LES, partes del sistema inmunológico se vuelven locas y forman anticuerpos contra su propio material genético, lo que inevitablemente conduce a reacciones inflamatorias graves en los órganos", dijo Georg Schett, director de la Clínica Médica 3, Reumatología e Inmunología del Hospital Universitario de Erlangen. Según el profesor, principalmente mujeres jóvenes en edad fértil. Aproximadamente 50 de cada 100.000 personas padecen esta enfermedad, que está muy extendida en todo el mundo. Las causas aún no se conocen del todo, pero los expertos asumen que se trata de una predisposición genética, que se da principalmente en combinación con luz ultravioleta e influencias hormonales.
Fuertes restricciones debidas al LES en la vida cotidiana
Además del dolor articular severo, la caída del cabello, la retención de agua y un corazón acelerado, la enfermedad autoinmune en Thu-Thao, de 20 años, también se manifestó en insuficiencia renal. Ella estaba constantemente cansada y agotada. En algún momento incluso estuvo tan débil que hubo que sostenerla o solo podía moverse en silla de ruedas, la estudiante universitaria recuerda ese mal momento. "Conducía a la sala de emergencias del hospital universitario cada vez que tenía un ataque, donde recibía terapia de choque con cortisol para aliviar mis síntomas", dijo Thu-Thao.
Las terapias clásicas no mostraron ningún efecto.
Siguieron numerosas terapias: para combatir las células B que causan la enfermedad, Thu-Thao recibió quimioterapia, varios fármacos inmunosupresores agresivos y cortisona en dosis altas. Pero ninguna de las terapias realmente la ayudó, los valores de la enfermedad permanecieron demasiado altos y la joven empeoraba cada vez más. Todas las terapias que se suponía que debían inhibir su sistema inmunológico fallaron.
Esperanza: terapia con células CAR-T
Por lo tanto, los médicos iniciaron un intento de curación con la ayuda de las llamadas células CAR-T. Para ello, se extrajeron de la sangre de los jóvenes de 20 años determinadas células inmunitarias, las llamadas células T, y se modificaron en el laboratorio. Los investigadores del Hospital Universitario de Erlangen pueden producir estas células por sí mismos, que son necesarias para la terapia. Porque es uno de los pocos centros en Europa con el equipamiento de laboratorios de salas blancas tan especiales, dice Andreas Mackensen.
Las células modificadas fueron equipadas con un receptor artificial, el llamado receptor de antígeno quimérico (CAR), explica el profesor, quien es director de la Clínica Médica 5, Hematología y Oncología Interna. Este receptor puede reconocer y destruir antígenos especiales. En el caso del paciente, se enseñó a las células CAR-T la capacidad de hacer inofensivas las células inmunitarias que producen anticuerpos contra las propias células del cuerpo.
Los estudios preclínicos en tubos de ensayo y modelos animales ya han probado que esta terapia puede funcionar. Sin embargo, Mackensen enfatiza que esto nunca antes se había hecho en un paciente.
El paciente no presentó síntomas gracias a la terapia con células CAR-T
Thu-Thao ya había recibido el tratamiento en marzo de este año. Según el Hospital Universitario de Erlangen, esto la convierte en la primera paciente del mundo. El joven de 20 años pudo suspender todos los medicamentos inmunosupresores, incluida la cortisona, según Mackensen. Ella estaba libre de síntomas y hasta ahora no ha habido signos de que la enfermedad vuelva a ocurrir. Thu-Thao está feliz y aliviado:
Estudio clínico planeado
La terapia con células CAR-T ya se está utilizando para el tratamiento de la leucemia y el cáncer de los ganglios linfáticos. En el área de enfermedades autoinmunes, Mackensen y Schett ahora quieren realizar un estudio clínico con células CAR-T en personas con enfermedades autoinmunes (WDH). Sin embargo, antes de que la terapia se pueda utilizar a gran escala, su eficacia debería probarse primero mediante estos estudios a gran escala.
Es concebible utilizar este tipo de terapia para otras enfermedades como la esclerosis múltiple o la diabetes mellitus, explica Schett. Sin embargo, pasará algún tiempo antes de que eso suceda. Sin embargo, la terapia ya ha ayudado a Thu-Thao. Ahora puede volver a llevar una vida casi normal y solo necesita tomar seis comprimidos al día para mantener estable la presión arterial y que los riñones funcionen correctamente.
El trabajo sobre el tratamiento de la enfermedad autoinmune LES con células CAR-T en el Hospital Universitario de Erlangen se publica en el New England Journal of Medicine.
