Se o sistema imunológico enfraquecido for baseado em um defeito genético, isso pode ser detectado por um teste genético. (Imagem: natali_mis/fotolia.com)
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Avanço no tratamento de distúrbios de mutação genética?
Uma ferramenta recém-desenvolvida pode tornar possível tratar mutações genéticas e os distúrbios resultantes no futuro. Desta forma, inúmeras doenças podem se tornar tratáveis para as quais nenhuma forma eficaz de tratamento foi possível anteriormente.
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Pesquisas recentes do Salk Institute for Biological Studies descobriram que novas tecnologias podem ser usadas para editar uma ampla gama de mutações em organismos vivos. Os resultados do estudo foram publicados na revista de língua inglesa Cell Research.
Ao manipular nossos genes, poderemos tratar doenças hereditárias graves no futuro. (Imagem: natali_mis/fotolia.com)
Tecnologia melhora o tratamento de doenças hereditárias
A capacidade de editar genes em organismos vivos oferece o potencial para tratar uma variedade de doenças hereditárias. No entanto, muitos tipos das chamadas ferramentas de edição de genes são incapazes de atingir áreas críticas do DNA, relatam os pesquisadores. Desenvolver tal tecnologia tem sido difícil porque o tecido vivo contém diferentes tipos de células. A ferramenta recém-desenvolvida, apelidada de SATI, agora permitia à equipe editar o genoma de camundongos, visando uma ampla gama de mutações e tipos de células. A tecnologia pode ser expandida para uso em uma variedade de condições de mutação genética, como a doença de Huntington e a rara síndrome do envelhecimento prematuro, a progeria.
Possíveis curas para um amplo espectro de doenças genéticas?
O estudo mostrou que o SATI é uma ferramenta poderosa para a edição do genoma, explicam os pesquisadores. A ferramenta pode ser útil para substituir diferentes tipos de mutações por genes-alvo e abre as portas para o uso de ferramentas de edição de genes para curar uma ampla gama de doenças genéticas, acrescenta a equipe.
Pesquisadores focaram em modelo para envelhecimento prematuro
Os pesquisadores queriam desenvolver uma ferramenta versátil para atingir regiões não codificantes do DNA que não afetam a função do gene e permitem uma ampla gama de mutações e tipos de células. Para fazer isso, eles se concentraram em um modelo de rato com envelhecimento prematuro causado por uma mutação difícil de reparar com as ferramentas de edição de genoma existentes. O novo método, que os cientistas chamam de SATI (Intercelular Linearized Single Homology Arm Donor Mediated Intron-Targeting Integration), é um desenvolvimento adicional do método HITI anterior para poder abordar regiões adicionais do genoma.
O SATI funciona inserindo uma cópia normal do gene problemático na região não codificante do DNA antes do local da mutação. Este novo gene é então integrado ao genoma ao lado do gene antigo por meio de uma das várias vias de reparo do DNA, aliviando o organismo dos efeitos nocivos do gene mutante original sem o risco de danos quando for completamente substituído, relata o grupo de pesquisa em um comunicado de imprensa.
A longevidade aumentou em 45%
Os pesquisadores testaram a tecnologia SATI em camundongos vivos com progéria, causada por uma mutação no gene LMNA. Tanto os humanos quanto os camundongos com progeria mostram sinais de envelhecimento prematuro, disfunção cardíaca e uma expectativa de vida drasticamente reduzida devido ao acúmulo de uma proteína chamada progerina. Uma cópia normal do gene LMNA foi introduzida nos camundongos usando SATI. A equipe viu sinais reduzidos de envelhecimento em vários tecidos, incluindo a pele e o baço, bem como um aumento na expectativa de vida. A vida útil dos camundongos tratados foi aumentada em 45% em comparação com os animais não tratados. Se esse aumento na expectativa de vida fosse aplicado aos humanos, seria de mais de uma década, explicam os pesquisadores. (como)
Informações do autor e da fonte
Este texto corresponde aos requisitos da literatura médica especializada, diretrizes médicas e estudos atuais e foi verificado por profissionais médicos.
Autor:
Alexander Street
Fontes:
Keiichiro Suzuki, Mako Yamamoto, Reyna Hernandez-Benitez, Zhe Li, Christopher Wei et al.: Edição precisa do genoma in vivo via integração de genes de direcionamento de íntron mediada por doador de braço de homologia única para correção de doenças genéticas, em Pesquisa Celular (consulta: 26 de agosto de 2019), Pesquisa Celular
Uma nova tecnologia para edição de genoma de uma ampla gama de mutações em organismos vivos, Salk Institute for Biological Studies, Salk Institute for Biological Studies
Nota importante: este artigo contém apenas informações gerais e não deve ser usado para autodiagnóstico ou tratamento. Ele não pode substituir uma visita ao médico.
