Thu-Thao teve que engolir quase 20 comprimidos todos os dias na fase particularmente grave de sua doença. A estudante universitária de 20 anos sofre da doença autoimune "lúpus eritematoso sistêmico", ou LES. Os primeiros sintomas foram dores nas articulações e uma erupção cutânea vermelha no rosto quando ela tinha 16 anos. Isso foi seguido por inúmeras visitas ao médico até fevereiro de 2017 o diagnóstico foi estabelecido.
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Doença autoimune rara lúpus eritematoso sistêmico
Nesta doença auto-imune com risco de vida, o sistema imunológico ataca as células de seu próprio corpo em vários órgãos. "No LES, partes do sistema imunológico enlouquecem e formam anticorpos contra seu próprio material genético, o que inevitavelmente leva a reações inflamatórias graves nos órgãos", disse Georg Schett, Diretor da Clínica Médica 3, Reumatologia e Imunologia do University Hospital Erlangen Segundo o professor, principalmente mulheres jovens em idade fértil. Cerca de 50 em cada 100 mil pessoas sofrem com a doença, que é disseminada no mundo todo. As causas ainda não são totalmente esclarecidas, mas os especialistas presumem que se trate de uma predisposição genética, que ocorre principalmente em combinação com luz ultravioleta e influências hormonais.
Fortes restrições devido ao SLE na vida cotidiana
Além de fortes dores nas articulações, queda de cabelo, retenção de água e coração acelerado, a doença auto-imune em Thu-Thao, de 20 anos, também se manifestou na insuficiência renal. Ela estava constantemente cansada e exausta. Em algum momento ela ficou até tão fraca que teve que ser apoiada ou só conseguia se locomover na cadeira de rodas, a universitária se lembra daquele momento ruim. "Eu dirigia para o pronto-socorro do hospital universitário toda vez que tinha um ataque, onde recebia terapia de choque com cortisol para aliviar meus sintomas", disse Thu-Thao.
As terapias clássicas não mostraram efeito
Seguiram-se numerosas terapias: Para combater as células B causadoras da doença, Thu-Thao recebeu quimioterapia, vários medicamentos imunossupressores agressivos e cortisona em altas doses. Mas nenhuma das terapias a ajudou realmente, os valores da doença permaneceram altos demais e a jovem foi piorando cada vez mais. Todas as terapias que deveriam suprimir seu sistema imunológico falharam.
Espero: terapia com células CAR-T
Portanto, os médicos iniciaram uma tentativa de cura com a ajuda das chamadas células CAR-T. Para isso, certas células do sistema imunológico, as chamadas células T, foram retiradas do sangue dos jovens de 20 anos e modificadas em laboratório. Os pesquisadores do Hospital Universitário de Erlangen podem produzir eles próprios essas células, que são necessárias para a terapia. Porque eles são um dos poucos centros na Europa com o equipamento de laboratórios tão especiais de sala limpa, diz Andreas Mackensen.
As células modificadas foram equipadas com um receptor artificial, o chamado receptor de antígeno quimérico (CAR), explica o professor, que é diretor da Clínica Médica 5 de Hematologia e Oncologia Interna. Este receptor pode reconhecer e destruir antígenos especiais. No caso do paciente, as células CAR-T aprenderam a capacidade de tornar inofensivas as células do sistema imunológico que produzem anticorpos contra as células do próprio corpo.
Estudos pré-clínicos em tubos de ensaio e modelos animais já testaram que essa terapia pode funcionar. No entanto, Mackensen enfatiza que isso nunca foi feito em um paciente antes.
O paciente estava livre de sintomas por meio da terapia com células CAR-T
Thu-Thao já havia recebido o tratamento em março deste ano. De acordo com o Hospital Universitário de Erlangen, isso a torna a primeira paciente do mundo. O jovem de 20 anos conseguiu suspender todos os medicamentos imunossupressores, incluindo a cortisona, de acordo com Mackensen. Ela estava sem sintomas e até agora não houve sinais de que a doença estava ocorrendo novamente. Thu-Thao está feliz e aliviado:
Estudo clínico planejado
A terapia com células CAR-T já está sendo usada no tratamento de leucemia e câncer de glândula linfática. Na área de doenças autoimunes, Mackensen e Schett agora querem conduzir um estudo clínico com células CAR-T em pessoas com doenças autoimunes (WDH). Antes que a terapia pudesse ser usada em larga escala, entretanto, sua eficácia teria que ser comprovada por esses estudos em grande escala.
É concebível usar esse tipo de terapia para outras doenças, como esclerose múltipla ou diabetes mellitus, explica Schett. No entanto, vai demorar algum tempo até que isso aconteça. A terapia já ajudou Thu-Thao, no entanto. Ela agora pode levar uma vida quase normal novamente e só precisa tomar seis comprimidos por dia para manter a pressão arterial estável e os rins funcionarem corretamente.
O trabalho sobre o tratamento da doença autoimune LES com células CAR-T no University Hospital Erlangen foi publicado no New England Journal of Medicine.